As Distrofias Musculares Progressivas (DMPs) constituem um grupo de doenças genéticas caracterizadas por uma degeneração progressiva e irreversível da musculatura esquelética. Entre as diferentes abordagens terapêuticas propostas para esse grupo de doenças, a terapia celular com células-tronco mesenquimais (CTMs) tem sido um foco importante de pesquisas. Em sua tese de doutorado, o pesquisador Marcos Valadares buscou, além de um maior entendimento sobre as doenças neuromusculares com causa genética, realizar uma análise do potencial regenerativo das células-tronco adultas e uma avaliação comparativa dessas células a fim de descobrir qual seria o melhor tipo celular a ser usado em possíveis futuras terapias.

Muitos tipos de CTMs já foram analisadas com o intuito de reconhecer qual o tipo ideal a ser usado em uma possível terapia celular para DMPs. Na análise proposta na tese de Marcos, foi feita uma comparação do potencial terapêutico de células-tronco de diferentes fontes (tecidos do corpo humano) obtidas de um mesmo doador. A comparação do potencial miogênico (capacidade de formar músculos) das células adultas, no entanto, não sé um campo com uma lacuna de conhecimento nos dias de hoje. Ainda assim,  Marcelo pontua: “Ainda não se tinha feito uma comparação desse potencial de células provenientes de tecidos diferentes de uma mesma pessoa. Ou seja: da forma que a pesquisa foi realizada, o efeito genético não influencia este potencial, pois todos as células foram derivadas do mesmo indivíduo”.

Na pesquisa, foram escolhidas as células de pericito (célula do tipo CTM, associada à parede de pequenos vasos sanguíneos) como ferramenta de estudo, uma vez que estas estão presentes em todos os tecidos irrigados pelo sangue. Foram, então, isolados pericitos (CPs) de quatro tecidos da mesma doadora (endométrio, trompa, tecido adiposo e músculo), para que em seguida fossem injetadas em camundongos com duplo knockout - técnica utilizada para pesquisas em seres vivos em que os seres em análise, normalmente ratos, são geneticamente modificados, tendo um gene desativado, substituído ou quebrado - para o gene da distrofina e utrofina.

Durante as 8 semanas em que se deu o processo de injeção das células CTM nos camundongos, foi observado que o potencial miogênico dessas células é insuficiente para ser utilizado como terapia regenerativa. Por outro lado, apesar dos testes padronizados não detectarem nenhuma melhora clínica aparente, os animais tratados com pericitos de gordura mostraram uma curva de sobrevivência significativamente maior do que os controles não tratados. Chama atenção, também, o fato que apesar das células serem todas derivadas de pericito e de uma mesma doadora, o aumento de sobrevida só foi observado com células do tecido adiposo. Esses resultados indicam que o potencial terapêutico de CP difere de acordo com sua origem e que essa diferença não depende do genoma do doador.

Dessa forma, os resultados obtidos com a pesquisa constituem um passo inicial valioso na compreensão do potencial de utilização dessas células em terapias e novos tratamentos para doenças caracterizadas por DMPs. “Acredito que o que alcançamos nos experimentos abrem portas para novas experiências e pesquisas. Infelizmente não é algo que podemos levar imediatamente para a aplicação, mas, como todo resultado interessante, gera novas perguntas e nos permite explorar mais outras possibilidades”, explica Marcos.

Atualmente, Marcos fundou uma empresa em parceria com um colega de faculdade, buscando levar um pouco do conhecimento acumulado com suas pesquisas de doutorado para a iniciativa privada. Ambos os pesquisadores reconhecem a necessidade de uma abordagem prática do conhecimento adquirido em suas teses e visam, também, aplicá-lo em novas tecnologias. “Toda essa experiência nos fez perceber que estamos realmente muito longe de compreender tudo”, lembra Marcos, “mas que com dedicação, esforço e trabalho, podemos avançar no conhecimento gerando esperança para um futuro melhor”.